国外现用于ReTT综合症的药品【ReTT综合症】

药物的名为PTC124，用在其他疾病（如肌营养不良，肺囊性纤维化）基因为无意突变的病人。在Rett综合征的应用有人在提，目前尚未开展。此药的信息网上可查到。只用于无义突变的遗传性疾病

（包新华大夫郑重提醒：因不能面诊患者，无法全面了解病情，以上建议仅供参考，具体诊疗请一定到医院在医生指导下进行！）